In breve: La terapia genica cura malattie inserendo geni sani nelle cellule del corpo. Si usano vettori speciali, spesso virus modificati.
Cos'è la terapia genica
La terapia genica è una tecnica medica recente. Serve a curare malattie causate da geni difettosi.
L'idea di base è semplice. Si inserisce un gene sano dentro le cellule del paziente. Il nuovo gene sostituisce o aiuta quello malato.
Questa terapia agisce sulle cellule somatiche. Sono le cellule del corpo che non trasmettono caratteri ai figli. Quindi le modifiche restano solo nel paziente.
Come funziona
Per portare il gene dentro la cellula serve un vettore. Spesso si usano virus resi innocui in laboratorio.
Il processo segue alcuni passaggi principali. Prima si individua il gene difettoso responsabile della malattia. Poi si prepara una copia sana di quel gene.
Il gene sano viene inserito nel vettore. Il vettore entra nelle cellule del paziente. Qui rilascia il gene, che inizia a lavorare.
Esistono due modalità di intervento. Nella modalità ex vivo le cellule si trattano in laboratorio e poi si reintroducono nel paziente. Nella modalità in vivo il vettore si inietta direttamente nel corpo.
Esempi e applicazioni
Un esempio riguarda alcune immunodeficienze ereditarie gravi. I pazienti hanno un sistema immunitario non funzionante. Si prelevano cellule del midollo osseo e si correggono in laboratorio.
Altri studi riguardano malattie del sangue, come alcune anemie ereditarie. Si lavora anche su malattie degli occhi e dei muscoli.
Per capire meglio, pensa a una chiavetta USB rotta. La terapia genica funziona come caricare il file corretto nel computer. Il computer (la cellula) torna a funzionare bene.
Il lavoro in laboratorio richiede attenzione e controlli. Si verifica che il gene introdotto si esprima correttamente. Si controlla anche che non causi effetti indesiderati nelle cellule.
Parole difficili
- Gene: tratto di DNA che contiene l'informazione per una caratteristica.
- Cellula somatica: cellula del corpo, diversa da quelle riproduttive.
- Vettore: mezzo biologico che trasporta il gene dentro la cellula.
- Ex vivo: trattamento fatto sulle cellule fuori dal corpo del paziente.
- In vivo: trattamento applicato direttamente all'interno del paziente.
- Espressione genica: processo con cui un gene produce la sua proteina.
Riferimenti
- Norma: Riordino degli istituti tecnici
- Obiettivo formativo coperto: ob.tecnico-chimica-materiali-biotecnologie.biologia-microbiologia-e-tecnologie-di-controllo-sanitario.cl3.terapia-genica.01